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11月7日，中國上海 - 在第五屆中國國際進口博覽會上，作為罕見病治療領域先行者和領導者的賽諾菲又一次亮相，首次展出全球獲批的首個納米抗體藥物Cablivi ®和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物Nexviazyme®。

發布會上，賽諾菲還攜手領域臨床和政策專家、公益組織等相聚一堂，共同探討如何為超罕見病患者建立針對性的診療和保障模式，切實幫助超罕見病患者用得上藥，用得起藥。

中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康表示：“如今，我們也逐漸關注到患病人數近數百人的超罕疾病，他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關，更事關社會脫貧攻堅的大課題。希望看到更多的力量加入到對罕見病管理的 ‘中國模式’的探索中， 尋找遭時定制的罕見病診療與保障制度。”

據悉，Cablivi ®是全球獲批的首個納米抗體藥物，也是首個靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的藥物， aTTP是一種罕見的血液系統急癥，致死率極高。今年10月，Cablivi®獲得“醫藥界諾貝爾獎”蓋倫獎的“最佳生物技術產品獎”提名。

Nexviazyme®是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運動能力，旨在成為龐貝病新一代的標準治療方案。

蘇州大學附屬第一醫院血栓室副主任余自強教授表示：“Cablivi®是全球首個也是唯一一個獲批針對成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）患者的新療法，可以顯著縮短患者達到正常血小板計數和器官損傷標志物恢復正常的時間，得到了國內外指南的一致推薦。”

復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師朱雯華教授表示：“龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時治療，會導致多個器官、系統不可逆的進行性損傷，從而需長期依賴輪椅和呼吸機，并導致過早死亡。而Nexviazyme®的亮相則有望在未來為龐貝病患者提供新的治療選擇。”

上海市衛生和健康發展研究中心金春林主任表示：“從政策制定的角度出發，以溶酶體貯積癥為代表的超罕見病，由于早期診斷率低，難以準確獲得患者人數，也為政策制定帶來挑戰。但是，由于疾病進展給患者帶來的健康威脅是客觀存在的。因此，保障制度不能因為有不確定性而止步不前。”

“以政府引導為主，‘因時’‘因地’制宜，整合基本醫保、商業保險、慈善救助等的多層次保障，是重要的探索方向。”金春林主任說。

賽諾菲特藥全球事業部中國區總經理謝麗娟女士表示：“今年，我們又帶來了兩款重磅產品‘中國首秀’，上市后將填補國內臨床空白，希望持續為困境中的患者帶來生命的希望。作為全球罕見病領域的領導者，賽諾菲將全力以赴，追尋科學奇跡，凝聚多方力量，為罕見病這個‘世界難題’探索‘中國方案’而努力！”