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近日，第三屆創(chuàng)新藥高端論壇上，談到如何加速創(chuàng)新藥上市，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新結(jié)合基石藥業(yè)發(fā)展歷程，提出了“創(chuàng)新臨床設(shè)計(jì)，加速新藥上市”的觀點(diǎn)，對(duì)創(chuàng)新藥企的研發(fā)具有重要參考價(jià)值。

“在藥物開發(fā)的早期階段，我們以臨床需求為起點(diǎn)，構(gòu)建了有多重創(chuàng)新來源的模塊化研發(fā)模式；在臨床研究階段，我們的創(chuàng)新設(shè)計(jì)、速度和質(zhì)量具有經(jīng)行業(yè)驗(yàn)證的突出優(yōu)勢(shì)；在商業(yè)化階段，我們已經(jīng)精益高效地將三款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物普吉華（普拉替尼膠囊）、泰吉華（阿伐替尼片）、拓舒沃（艾伏尼布片）推向兩岸三地市場，并與合作伙伴共同推動(dòng)同類最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物擇捷美（舒格利單抗注射液）國內(nèi)成功上市。”楊建新對(duì)基石藥業(yè)跨越藥物全生命周期的研發(fā)與商業(yè)化能力頗為自豪。

近十年來，PD-(L)1單抗是腫瘤免疫治療的中流砥柱，也是創(chuàng)新藥企必爭之地，2022年全球銷售額已達(dá)數(shù)百億美元。舒格利單抗在2017年時(shí)是國內(nèi)第12個(gè)起步的PD-(L)1單抗，在2022年5月III期非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥（NSCLC，腫瘤免疫治療最大適應(yīng)癥）獲批，舒格利單抗已成為全球首個(gè)覆蓋III期和IV期NSCLC全人群的PD-(L)1單抗，目前在一些高發(fā)腫瘤中，已超越K藥和O藥，完成高發(fā)腫瘤研發(fā)的“大滿貫”。

不過，在基石藥業(yè)在剛進(jìn)入腫瘤免疫治療領(lǐng)域時(shí)候，行業(yè)已經(jīng)是一片紅海。

楊建新強(qiáng)調(diào)，入局時(shí)面臨紅海，開發(fā)策略的創(chuàng)新和執(zhí)行速度極為重要。從開發(fā)伊始，舒格利單抗的研發(fā)布局就聚焦中國最大適應(yīng)癥的一線治療，包括肺癌、胃癌和食管癌，三大癌種年新發(fā)病例數(shù)超過150萬人，而一線治療具有二線乃至后線治療無法比擬的市場優(yōu)勢(shì)。為實(shí)現(xiàn)開發(fā)目標(biāo)，基石藥業(yè)采用了創(chuàng)新性劑量遞增策略，高效評(píng)估安全性PK/PD和RP2D，以適應(yīng)性I/II期臨床設(shè)計(jì)順利實(shí)現(xiàn)從劑量遞增到多個(gè)POC研究的無縫過渡，在多達(dá)150人的具備跨國公司經(jīng)驗(yàn)的業(yè)界頂尖臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)共同努力下，舒格利單抗只用三年時(shí)間就做到從I期臨床首次人體試驗(yàn)到遞交首個(gè)III期臨床試驗(yàn)NDA申請(qǐng)，至今年1月，III期NSCLC、Ⅳ期NSCLC、胃癌、食管鱗癌和復(fù)發(fā)/難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞(NK)/T細(xì)胞淋巴瘤的注冊(cè)性研究全部取得成功。

事實(shí)證明，基石藥業(yè)創(chuàng)新性的試驗(yàn)設(shè)計(jì)在更短時(shí)間和更少預(yù)算的情況下同樣取得成功。

楊建新舉例說：“IV期NSCLC適應(yīng)癥方面，大部分藥企是通過兩個(gè)注冊(cè)性臨床分別完成鱗癌和非鱗癌研究，至少需入組800名患者，耗時(shí)3年多；基石藥業(yè)創(chuàng)新性的通過一個(gè)注冊(cè)性臨床完成兩個(gè)組織學(xué)亞型的研究，這對(duì)于藥物療效要求更高，在479名患者入組耗時(shí)不到2年的情況下，舒格利單抗即取得了注冊(cè)研究的成功。結(jié)果顯示療效與K藥一致，且安全性更好，而III期NSCLC適應(yīng)癥領(lǐng)域，基石藥業(yè)創(chuàng)造性地在同一注冊(cè)性臨床中同時(shí)入組經(jīng)同步放化療和經(jīng)序貫放化療兩類患者，舒格利單抗作為鞏固治療顯著改善PFS且觀察到OS獲益趨勢(shì)，與跨國藥企相比，僅用了約三分之一的病人，縮短研究時(shí)間6年以上。我們這兩項(xiàng)研究結(jié)果同期發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》，顯示了國際學(xué)術(shù)界對(duì)于研究創(chuàng)新性設(shè)計(jì)和學(xué)術(shù)價(jià)值的高度認(rèn)可。”