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為進一步做好保障兒童用藥工作，促進兒童適宜品種、劑型、規格的研發創制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，國家衛生健康委員會同科技部、工業和信息化部、國家醫保局和國家藥監局，通過組織專家遴選、社會公示等，研究制定《第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單》(以下簡稱《清單》)。

《清單》共24個品種，涉及30個品規、9種劑型，覆蓋神經系統用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領域。

據介紹，《清單》主要有四個特點：一是突出臨床用藥需求，清單中絕大多數藥品國內暫無通用名上市，有助于填補國內用藥空白；二是貼近兒童用藥特點，多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求；三是關注罕見病患者群體，經多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見，遴選藥品中包括了部分罕見病用藥；四是兼顧企業研發積極性，清單遴選過程中，通過數據分析和專家論證等方式綜合評估了品種潛在的臨床應用前景和市場空間。